Antisense Oligonucleotide Gene Therapy for Neuromuscular Disorders

Auteurs-es

  • Ryan Gotesman University of Ottawa, Faculty of Medicine

DOI :

https://doi.org/10.18192/uojm.v8i2.3462

Mots-clés :

antisense oligonucleotides, ASO, neuromuscular disorders, gene therapy

Résumé

Les oligonucléotides anti-sens (ASO) sont des molécules synthétiques de l’ADN à simple brin, qui peuvent se lier à une séquence spécifique de l’ARNm et altérer l’expression des protéines. La thérapie génique par ASO mène des percées importantes dans le traitement des désordres neuromusculaires antérieurement intraitables. En 2016, les ASO sont devenues les premières drogues approuvées par la FDA pour le traitement de l’amyotrophie spinale et la myopathie de Duchenne. Des essais récents suggèrent que les ASO pourraient également être efficaces dans le traitement de la maladie de Huntington, de la sclérose latérale amyotrophique et de l’amylose de la transthyrétine héréditaire. Cet article souligne le mécanisme d’action des ASO, leurs usages dans le traitement des maladies neuromusculaires, ainsi que les obstacles futurs que la thérapie génique doit surmonter, donnant une mise à jour sur l’état de la technologie des ASO.

Cover Art Title: Science in Every Stitch

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Publié-e

2018-11-15

Numéro

Vol. 8 No. 2 (2018): La Génétique

Rubrique

Commentary

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