Antisense Oligonucleotide Gene Therapy for Neuromuscular Disorders

Barre latérale de l'article

Cover Art Title: Science in Every Stitch
PDF (English)
Publié-e : nov. 15, 2018
DOI : https://doi.org/10.18192/uojm.v8i2.3462
Mots-clés :
antisense oligonucleotides, ASO, neuromuscular disorders, gene therapy

Contenu principal de l'article

Ryan Gotesman
University of Ottawa, Faculty of Medicine

Résumé

Les oligonucléotides anti-sens (ASO) sont des molécules synthétiques de l’ADN à simple brin, qui peuvent se lier à une séquence spécifique de l’ARNm et altérer l’expression des protéines. La thérapie génique par ASO mène des percées importantes dans le traitement des désordres neuromusculaires antérieurement intraitables. En 2016, les ASO sont devenues les premières drogues approuvées par la FDA pour le traitement de l’amyotrophie spinale et la myopathie de Duchenne. Des essais récents suggèrent que les ASO pourraient également être efficaces dans le traitement de la maladie de Huntington, de la sclérose latérale amyotrophique et de l’amylose de la transthyrétine héréditaire. Cet article souligne le mécanisme d’action des ASO, leurs usages dans le traitement des maladies neuromusculaires, ainsi que les obstacles futurs que la thérapie génique doit surmonter, donnant une mise à jour sur l’état de la technologie des ASO.

Renseignements sur l'article

Numéro
Vol. 8 No. 2 (2018): La Génétique
Rubrique
Commentary
  1. Les auteurs qui publient dans le JMUO gardent les droits d’auteur de leurs articles, incluant tous les brouillons et la copie finale publiée dans le journal
  2. Bien que le JMUO n’a pas les droits d’auteur des articles soumis, en acceptant de publier dans le JMUO, les auteurs donnent le droit au journal d’être les premiers à publier et à distribuer leurs articles.
  3. Par la suite, les auteurs peuvent soumettre leurs documents à d’autres publications, incluant des revues ou des livres, avec un remerciement de leur première publication dans le JMUO
  4. Des copies du JMUO seront distribuées à la fois sous format papier et en ligne, et tous les matériaux seront accessibles au public en ligne. Le journal n’a pas de responsabilité légale par rapport à la distribution publique du contenu.
  5. Prière de vous assurer que tous les auteurs, les coauteurs et les investigateurs 
  6. Le contenu est rendu disponible sous licence Creative Commons Attribution - Pas d'Utilisation Commerciale - Pas de Modification 4.0 International.